Дослідження мРНК дозволили надзвичайно швидко виготовити вакцини-кандидати проти COVID-19 під час пандемії. Але в ширшому сенсі, ця технологія може революціонізувати багато галузей медицини, що виходять за рамки профілактичних вакцин проти інфекційних захворювань. (Зображення: Адріан Асторгано)
31 грудня 2019 року з'явилися перші повідомлення про таємничу пневмонію невідомої причини, що поширюється в Китаї. 11 березня 2020 року Всесвітня організація охорони здоров'я оголосила COVID-19 пандемією.
16 березня розпочалися клінічні випробування першої вакцини проти COVID-19.
Вам може сподобатися
-
Розкриття (численних) хибних заяв РФК-молодшого про вакцини проти COVID
-
«Це зовсім інший рівень антивакцинальної активності, ніж будь-коли раніше», — каже епідеміолог доктор Сет Берклі.
-
Дослідження показує, що мРНК-вакцини проти COVID-19 можуть стимулювати імунну систему розпізнавати та знищувати рак
Перші вакцини проти коронавірусу змінили парадигму, оскільки пройшли шлях від концептуалізації до масового виробництва за лічені місяці. Але вони також були унікальними, оскільки використовували новий спосіб стимуляції імунної системи — той, який ретельно вивчався десятиліттями, щоб бути готовим до розгортання в цей вирішальний момент.
Ключем до цих вакцин була матрична РНК (мРНК), менш відомий родич ДНК. Сила платформи мРНК полягає в тому, що вакцини можна виробляти надзвичайно швидко після аналізу генетики патогена; традиційне виробництво вакцин займає місяці або роки, тоді як мРНК-вакцини можна виготовити за лічені тижні. Тож, хоча колись це було предметом шкільних уроків біології та нішевих куточків біомедичної науки, мРНК раптово опинилася в центрі уваги громадськості — і, опинившись там, вона викликала невпинну дезінформацію та суперечки.
Хоча вакцини проти COVID-19 на основі мРНК є найвідомішим застосуванням цієї молекули, дослідники з усього світу знайшли додаткові способи застосування технології мРНК поза межами вакцин. Вони вивчають її використання для новаторських методів лікування раку та аутоімунних захворювань, а також для терапії редагування генів для лікування генетичних розладів. Але ця перспектива може бути нереалізованою у Сполучених Штатах, де федеральний уряд оголосив війну цій перспективній технології.
Ця нова позиція суперечить попередній підтримці адміністрацією Трампа мРНК-вакцин.
«Науковий прожектор» глибше розглядає нові наукові досягнення та надає вам, нашим читачам, необхідну перспективу щодо цих досягнень. Наші статті висвітлюють тенденції в різних галузях, як нові дослідження змінюють старі уявлення та як завдяки науці змінюється картина світу, в якому ми живемо.
«Ми справді повинні віддати президенту Трампу належне за те, що він представив світові платформу мРНК завдяки його лідерству в операції «Викривлена швидкість», — сказав Джефф Коллер, заслужений професор біології та терапії РНК в Університеті Джонса Гопкінса, що спеціалізується на дослідженнях Bloomberg. «Президент має зробити переможне коло». Але замість цього друга адміністрація Трампа активно руйнує цю спадщину, сказав Коллер Live Science.
Скептик щодо вакцин Роберт Ф. Кеннеді-молодший зараз очолює Міністерство охорони здоров'я та соціальних служб (HHS), а противники як звичайних, так і вакцин на основі мРНК обіймають місця в найвпливовішому консультативному комітеті з питань вакцин у країні. З моменту інавгурації Трампа федеральні вчені зіткнулися з масовими звільненнями, заморожуванням фінансування та повідомленнями, що попереджають їх розкрити свою участь у дослідницьких галузях, на які зосередилася адміністрація, включаючи вакцини на основі мРНК.
Вакцини проти COVID-19, вироблені компаніями Pfizer-BioNTech та Moderna, використовують мРНК як основу. Їхній винахід, початкове схвалення та подальше затвердження сигналізували про перехід до нової ери медицини.
Ці дії мали негайний негативний вплив на дослідження та розробки мРНК у США, розповів Коллер виданню Live Science. А потім, у серпні, HHS скасувала майже півмільярда доларів інвестицій у розробку мРНК-вакцини.
Вам може сподобатися
-
Розкриття (численних) хибних заяв РФК-молодшого про вакцини проти COVID
-
«Це зовсім інший рівень антивакцинальної активності, ніж будь-коли раніше», — каже епідеміолог доктор Сет Берклі.
-
Дослідження показує, що мРНК-вакцини проти COVID-19 можуть стимулювати імунну систему розпізнавати та знищувати рак
«Чесно кажучи, я був шокований, побачивши це», – сказав Джордан Грін, керівник Лабораторії біоматеріалів та доставки ліків в Університеті Джонса Гопкінса, чия лабораторія розробляє як мРНК-терапію, так і системи доставки для введення молекули в організм.
Скорочення викликають резонанс у біотехнологічній галузі, змушуючи зацікавлених сторін замислитися над тим, чи безпечно відкривати бізнес у США, чи не краще витратити їхні інвестиції в мРНК за кордоном. «Це просто ганьба, бо це невимушена помилка; для цього немає жодної причини», – сказав Грін.
Наразі HHS, схоже, відмовляється переважно від мРНК-вакцин; було зазначено, що «інші способи використання технології мРНК» не постраждають від скорочень. Але «галузь не довіряє цьому», – сказав Коллер Live Science.
Згідно з даними Grant Witness, проекту, що відстежує наукові гранти за часів адміністрації Трампа, дослідження мРНК, не пов'язані з вакцинами, вже постраждали від припинення грантів та заморожування фінансування. Тож навіть якщо на них не спрямовані цільові дослідження, вони не обов'язково зберігаються. База даних проекту показує, що Національні інститути охорони здоров'я (NIH), що входять до складу HHS, припинили гранти на проекти з розробки методів лікування раку, хвороби Альцгеймера, легеневої артеріальної гіпертензії та ВІЛ на основі мРНК, а також гранти на фундаментальні дослідження того, як мРНК працює у здорових та хворих клітинах.
Ось що Сполучені Штати можуть втратити, якщо федеральний уряд широко позбавиться ліків на основі мРНК після десятиліть підготовки цієї технології до розквіту.
Лікування раку
На молекулярному рівні мРНК є близьким родичем ДНК, і людські клітини наповнені нею. Ці всюдисущі «посланці» копіюють інструкції з ДНК та передають їх до інших місць у клітині, а саме до місць будівництва білків, де виробляються складні молекули, що виконують більшу частину роботи в клітинах. мРНК також виконує інші ключові функції в клітинах, такі як контроль того, які гени активуються та якою мірою.
Протягом десятиліть до пандемії віддані своїй справі вчені ретельно вивчали мРНК, вивчаючи, як цей клас молекул працює в організмі та як його можна використовувати для лікування хворих та захисту від хвороб.
«Я почав займатися цим, коли мені був десь 21 рік, ще в 90-х, коли близько 10 людей на Землі знали, що таке мРНК», – сказав Коллер. Результати досліджень лабораторії Коллера пізніше допомогли розробити Spikevax, вакцину проти COVID-19, виготовлену компанією Moderna. Але хоча вакцини проти COVID-19 є найвідомішим застосуванням мРНК на сьогоднішній день, вони далеко не перші.
РНК має схожу структуру зі своєю двоюрідною сестрою ДНК, хоча вона складається лише з одного ланцюга, а не з двох, скручених разом. мРНК – це «посланник», який передає інформацію з ДНК у клітину.
Перша компанія, що займається мРНК-терапією, була заснована в 1997 році, і замість боротьби з інфекційними захворюваннями вона зосередилася на лікуванні раку. Її підхід зрештою не виправдав себе в клінічних випробуваннях, але тим часом інші підходи до лікування раку на основі мРНК набули популярності.
Вакцини проти раку є яскравим прикладом, але в цьому контексті термін «вакцина» є «дещо неправильним», — сказав доктор Вінод Балачандран, хірург-науковець, що спеціалізується на раку підшлункової залози, та директор Центру вакцин проти раку Олаяна (OCCV) у Меморіальному онкологічному центрі Слоуна-Кеттерінга. Замість того, щоб вводити вакцини проти раку для профілактики, як вакцину проти COVID, вони «даються пацієнтам як лікування; це терапія», — сказав він.
Ці методи лікування схожі на звичайні вакцини тим, що вони навчають імунну систему розпізнавати антигени, які є речовинами, що діють як «червоні прапорці» для сторонніх загарбників, токсинів або хворих клітин. До них належать, наприклад, шипоподібний білок SARS-CoV-2 — вірусу, що викликає COVID-19 — та певні молекули на ракових клітинах. Балачандран та його колеги зосередилися на раку підшлункової залози, п’ятирічний відносний рівень виживання якого становить лише 13%, а це означає, що люди, у яких нещодавно діагностували рак підшлункової залози, мають приблизно на 13% менше шансів вижити протягом наступних п’яти років порівняно із загальною популяцією.
Дослідники виявили, що у рідкісних пацієнтів, які довго вижили після раку підшлункової залози, імунна система може розпізнати рак і боротися з його рецидивом. Команда сподівалася відтворити таке імунне розпізнавання в інших пацієнтів, проаналізувавши генетику їхніх пухлин, щоб побачити, які унікальні антигени вони експресують. Потім вони створюють індивідуальні вакцини, спрямовані на ці молекули.
«Ми вважали на той час [коли ми розпочали цю роботу] — це було ще у 2017 році — що найкращою технологією для швидкої індивідуальної вакцинації проти раку для пацієнтів є використання РНК», — сказав Балачандран. Як тільки ви знаєте генетику раку конкретного пацієнта, персоналізовану мРНК-вакцину, яка націлена на кілька антигенів, можна створити за лічені тижні. Виготовлення звичайних вакцин, які вимагають вирощування та очищення антигенів у лабораторії, зайняло б багато місяців.
«Для вакцинації проти раку швидкість є надзвичайно важливою», – сказав Балачандран. «Це пацієнти, які стикаються зі смертельними видами раку, яким потрібне швидке лікування. Тому ми не можемо дозволити собі чекати».
Поки що команда досягла певного успіху. На ранній стадії дослідження вони лікували 16 пацієнтів, які перенесли операцію з приводу аденокарциноми протоків підшлункової залози (PDAC), найпоширенішої форми раку підшлункової залози, п'ятирічна виживаність якої становить близько 10-12%, хоча їхній стан дещо покращився, коли рак можна видалити хірургічним шляхом.
Протягом дев'яти тижнів після операції, сказав Балачандран, пухлинну тканину кожного пацієнта було проаналізовано, а також створено персоналізовану вакцину, яку було введено разом із післяопераційним лікуванням раку, таким як хіміотерапія. Половина пацієнтів відреагувала на вакцину, виробляючи імунні клітини, які зберігалися протягом майже чотирьох років, і, за оцінками, вони можуть проіснувати в середньому сім років, «а деякі навіть більше десяти років», сказав Балачандран.
У тих, хто відповів на вакцинацію, ризик рецидиву протягом наступних трьох років був значно нижчим, ніж у тих, хто не відповів, причому у шести з них не було виявлено жодних ознак рецидиву за цей період. Зараз вакцина, що знаходиться на середній стадії, тестується приблизно на 260 людях, щоб побачити, наскільки добре вона відтерміновує або запобігає рецидиву порівняно зі стандартним лікуванням.
«Все, що ми можемо зробити для покращення результатів лікування цих пацієнтів, які дійсно потребують допомоги, я думаю, буде переломним для цієї галузі, для них самих, для їхніх сімей — це багато означатиме», — сказав Балачандран. «Усі інші імунотерапії та всі інші методи лікування здебільшого зазнали невдачі».
У цьому початковому випробуванні виробництво вакцини тривало понад два місяці, частково тому, що зразки потрібно було відправити закордонним партнерам BioNTech. «Ми впевнені, що це може статися набагато швидше» в майбутньому, можливо, протягом місяця, сказав Балачандран.
Інші вчені працюють над готовими вакцинами проти раку, які можуть допомогти подолати розрив, поки пацієнт не отримає персоналізовану. Ці вакцини використовують суміш молекул мРНК для стимуляції загального імунного захисту першої лінії проти раку. На мишах з різними видами солідних пухлин дослідники під керівництвом доктора Еліаса Сайюра, дитячого онколога з Університету Флориди, продемонстрували, що така вакцина сама по собі викликає протиракові реакції. А при використанні в поєднанні з іншим методом лікування раку суміш мРНК може посилити ефект цієї терапії, виявила команда Сайюра.
Дослідник працює над вакциною проти раку легенів у лабораторії Ose Immunotherapeutics у Нанті, Франція.
Ця команда тепер перейшла до пацієнтів, використовуючи двосторонній підхід: готову вакцину проти раку, а потім персоналізовану. Вони також провели випробування персоналізованих вакцин проти смертельного раку мозку, гліобластоми, і виявили, що ці щеплення викликають сильну, цілеспрямовану імунну відповідь проти цих пухлин, які зазвичай важко «помітити» імунній системі. Тим часом в іншій лабораторії вчені тестують персоналізовану вакцину на пізніх стадіях випробувань проти меланоми раку шкіри та недрібноклітинного раку легень.
Рак підшлункової залози традиційно був невловимою мішенню для імунної системи, оскільки, порівняно з такими видами раку, як меланома, його клітини несуть відносно мало антигенів, пояснив Балачандран. Але рак підшлункової залози можна лікувати за допомогою цих вакцин. Це є гарною ознакою використання мРНК-підходів для лікування потенційно багатьох інших видів раку, і «я думаю, що це справді найцікавіший висновок», – сказав він.
Окрім вакцин проти раку, Грін та його колеги використовують мРНК для боротьби з хворобою іншим способом: змушуючи пухлини піднімати власні червоні прапорці імунній системі. Використовуючи мРНК, упаковану всередині наночастинок, дослідники вводять гени імунних клітин у ракові клітини, спонукаючи пухлини оголювати свої антигени та секретувати молекули, які залучають імунні клітини до цієї ділянки.
«Ми можемо запрограмувати цю пухлинну клітину так, щоб вона тепер діяла як імунна клітина, яка допомагає навчити інші імунні клітини, як виглядають її антигени, як їх розпізнавати та як їх знищувати», – сказав Грін виданню Live Science. На мишачих моделях раку молочної залози та меланоми вони поєднали цей підхід з існуючою імунотерапією та виявили, що це допомагає зменшити та очистити організм від пухлин, а також продовжує виживання.
Якщо буде доведено, що препарат працює на людях, «це може бути готовий до використання», – сказав він. Це буде ін’єкційний препарат, який зможе подіяти на будь-яку солідну пухлину пацієнта, додав він.
Імунне перепрограмування
У лікуванні раку вчені досліджують різні способи запуску імунної атаки проти пухлинних клітин, чи то шляхом викликання генералізованої реакції, чи то шляхом надання клітинам можливості розпізнавати специфічні тривожні сигнали. Але при деяких захворюваннях винуватцем є сама імунна система, і в цих випадках мРНК може допомогти стримати імунні клітини-перевертні.
«Аутоімунні захворювання — діабет 1 типу, розсіяний склероз, хвороба Крона, коліт — їх можна лікувати за допомогою цих мРНК та генетичних методів лікування», — потенційно сказав Грін. Метою цих методів лікування буде «налаштування імунної системи», щоб вона перестала атакувати здорові тканини.
Наприклад, при діабеті 1 типу імунна система атакує бета-клітини, які виробляють інсулін, залишаючи організму занадто мало гормону для контролю рівня цукру в крові. Грін та його колеги перебувають на ранніх стадіях розробки мРНК-ліку для перепрограмування імунної системи, щоб вона краще переносила бета-клітини, а не атакувала їх. Вони прагнуть зробити це, впливаючи на спеціальні імунні клітини в печінці, які сприяють створенню толерантного середовища в органі.
Печінка постійно піддається впливу антигенів з їжі та мікробів у кишечнику, тому імунна активність знижується, щоб запобігти надмірній реакції. Ідея команди полягає в тому, щоб доставляти мРНК, яка кодує білки бета-клітин, до печінки, по суті позначаючи ці білки як «безпечні» для імунної системи. Це, у свою чергу, може збільшити кількість регуляторних Т-клітин, які розпізнають білки як безпечні; регуляторні Т-клітини контролюють інші імунні клітини і таким чином можуть допомогти запобігти подальшим атакам на бета-клітини.
«Проблема з аутоімунітетом полягає в тому, що [імунна система] вважає частини власного тіла чужорідними», тому вона намагається атакувати їх, пояснив Грін. Сподіваємося, що «ми зможемо використовувати ці мРНК-ліки для тренування імунної системи, щоб вона бачила: «О ні, це нормально»». Робота зараз перебуває на доклінічній стадії, оскільки команда проводить експерименти з клітинами та лабораторними мишами для вдосконалення своїх мРНК-наночастинок.
Грін називає цей підхід до точного налаштування активності певних клітин «генетичною хірургією». Замість використання «грубого інструменту», такого як імуносупресивні препарати, для широкого пригнічення імунної системи, хірургічне втручання вносить точні зміни, щоб протидіяти лише шкідливій імунній активності. У довгостроковій перспективі лабораторія прагне застосувати цей самий підхід до інших аутоімунних захворювань, окрім діабету, таких як розсіяний склероз, при якому імунні клітини атакують мієлін, ізоляцію, що оточує нервові волокна в головному та спинному мозку.
Тим часом BioNTech опублікувала дані власних ранніх випробувань мРНК-вакцини, розробленої для придушення аутоімунітету проти мієліну. У мишей вакцина розширювала популяції імунних клітин, які потім контролювали клітини, що атакують мієлін, пригнічуючи їхню активність, не порушуючи імунну систему в цілому.
В інших дослідниках, включаючи доктора Саміру Кіані з Медичної школи Університету Піттсбурга та Кетрін Вайтхед з Університету Карнегі-Меллона, мРНК використовуються для протидії нестандартним імунним реакціям, таким як екстремальне запалення, що спостерігається при сепсисі. Їхній підхід, описаний у препринті, упаковує мРНК у крихітну бульбашку жиру, яка називається ліпідною наночастинкою (ЛНЧ), яка потім переносить мРНК в імунні клітини. Звідти мРНК дає клітинам команду виробляти білки, які називаються «репресорами цинкових пальців», які чіпляються за гени та пригнічують їхню активність. У цьому випадку вони пригнічували ключовий ген, задіяний в імунній сигналізації, яка може призвести до неконтрольованого запалення.
В експериментах з клітинами в лабораторних чашках та з мишами цей тип «епігенетичної інженерії» показав багатообіцяючі результати як потенційний метод налаштування активності імунної системи. Одна з переваг мРНК полягає в тому, що вона швидко розкладається в організмі, пишуть автори дослідження, тому теоретично, як тільки шкідливе запалення придушене, імунна система може повернутися до захисту організму від мікробів.
Редагування генів
мРНК також використовується разом із системою редагування генів CRISPR для революціонізування лікування генетичних захворювань.
Класичні системи CRISPR використовують молекулярні ножиці для розрізання ланцюгів ДНК і дозволяють вченим налаштовувати певні сегменти молекули. А тепер модифікована система, яка називається редагуванням основ, може бути використана для точної зміни лише однієї «літери» в коді ДНК.
Але якщо ви хочете використовувати CRISPR для генної терапії, вам спочатку потрібно отримати ножиці, а також «направляючу» молекулу, яка спрямовує їх у потрібне місце — у клітини людини. І, в ідеалі, ножиці потрапляють лише в ті клітини, які потрібно редагувати, сказав Гедрюс Гасюнас, старший науковий співробітник Центру наук про життя Вільнюського університету в Литві.
Саме тут мРНК, упакована в наночастинки, може стати переломним моментом.
«Ця технологія може бути важливою для доставки in vivo», тобто доставки редакторів генів безпосередньо в організм, сказав Гасюнас, який також є головним науковим директором біотехнологічної компанії Caszyme.
Перша терапія на основі CRISPR, схвалена в США, включала редагування клітин поза тілом. Ця терапія лікує два захворювання крові, деактивуючи ген під назвою BCL11A; пацієнтам видаляють кровотворні стовбурові клітини з кісткового мозку, редагують їх у лабораторії, а потім повертають до організму. Але це складне лікування передбачає місячне перебування в лікарні, протягом якого відредаговані стовбурові клітини дають початок новим клітинам крові. Для порівняння, підходи до генної терапії на основі мРНК було б легше застосовувати і, отже, більш ймовірно, масштабованими, сказав Гасюнас.
мРНК — не єдиний засіб для введення CRISPR-терапії в організм. Деякі існуючі методи редагування генів замість цього використовують нешкідливі віруси, такі як вектори аденоасоційованих вірусів (AAV), і цей самий підхід застосовується до CRISPR у деяких нових методах лікування. Але мРНК, упакована всередині наночастинок, стає ключовим гравцем у цій галузі.
Ця заявка потрапила в заголовки газет у випадку з Кей Джей, немовлям, яке стало першою людиною, що отримало персоналізоване лікування CRISPR. «Технологію CRISPR було впроваджено як мРНК», – сказав Коллер. «Це критична функція, яка була необхідна для того, щоб це запрацювало».
«Нерозумно засуджувати мРНК через те, що людям не подобалися обов'язкові вакцини, маски чи щось інше, що їм не подобалося».
Д-р Сет Берклі, Школа громадського здоров'я Університету Брауна
Кей Джей народився з важкою формою дефіциту карбамоїлфосфатсинтетази 1 (CPS1) – спадкового захворювання, яке спричиняє накопичення аміаку в організмі та вражає приблизно 1 з 1,3 мільйона людей у світі. Цей стан виникає внаслідок мутацій у гені CPS1, але у різних пацієнтів ген пошкоджується по-різному. Щоб виправити специфічну мутацію Кей Джей, вчені розробили індивідуальну генну терапію, що складається з гіда та мРНК, яка переносила інструкції для базового редактора в клітини його печінки, де CPS1 найактивніший.
«Редактор настільки великий, що його нелегко вмістити у вектор AAV», — сказав доктор Кіран Мусунуру, співрозробник терапії та професор Медичної школи Перельмана Пенсильванського університету. Оскільки інші потенційні системи доставки перебувають на занадто ранній стадії розробки, «LNP наразі є найкращим варіантом», — сказав Мусунуру в електронному листі виданню Live Science.
Терапія була готова до застосування протягом шести місяців після народження Кей-Джея. До 9 місяців він отримав кілька доз терапії та процвітав; він досягав етапів, яких, можливо, ніколи б не досяг інакше, повідомила його медична команда у травні. Якби він не отримав лікування, йому знадобилася б трансплантація печінки, як тільки він стане достатньо великим.
Перспективні технології під загрозою
Коли йдеться про майбутнє ліків на основі мРНК у США, вакцини проти інфекційних захворювань наразі мають найпохмуріші перспективи через політичні бар'єри, що виникають навколо цієї технології. Серед технологій мРНК вакцини стали головною мішенню гніву федерального уряду, незважаючи на попередження експертів про те, що відмова від щеплень зробить нас вразливими до пандемій.
«Нерозумно засуджувати мРНК через те, що людям не подобалися обов’язкові вакцини, маски чи щось інше, що їм не подобалося», – сказав виданню Live Science доктор Сет Берклі, епідеміолог і старший радник пандемічного центру Школи громадського здоров’я Університету Брауна. «Нам потрібно вдосконалити їх [мРНК-вакцини] та зрозуміти, як їх найкраще використовувати», чого можна досягти лише шляхом інвестування в подальші дослідження.
Під керівництвом Роберта Ф. Кеннеді-молодшого, HHS припинило підтримку досліджень мРНК-вакцин. Майбутнє інших застосувань цієї технології є невизначеним, що спонукало зацікавлених сторін переглянути свої стратегії досліджень і розробок у США.
Наразі інші застосування мРНК, схоже, не є предметом скорочення фінансування, хоча деякі проекти все ж потрапили під приціл скорочення федеральних витрат. Зі свого боку, Мусунуру розповів Live Science, що він обговорює з Управлінням з контролю за продуктами харчування та лікарськими засобами шляхи розширення доступу пацієнтів до персоналізованої генної терапії, такої як генна терапія KJ, щоб ця технологія не використовувалася лише в кількох особливих випадках. На запитання про можливе скорочення фінансування він додав: «Вакцини та методи лікування настільки різні, що я не очікую, що це вплине на останні».
Однак Грін передбачає, що відмова від вакцин матиме непередбачуваний вплив на всю галузь, оскільки мРНК-терапія та вакцини зрештою складаються з дуже схожих генетичних молекул та систем доставки.
Щодо наночастинок, «розробка вакцини… знаходиться на передовій цієї технологічної платформи», – сказав Грін. Він стверджує, що скорочення витрат на дослідження та розробки вакцин неминуче підірве розробку наночастинок, які можуть бути справді корисними для лікування раку або генетичних захворювань. «Це дуже сильно відкине нас назад», – сказав він.
Удари по дослідженнях вакцин також не відбуваються ізольовано. Численні федеральні наукові гранти були припинені або заморожені; агентства NIH можуть зіткнутися з різким скороченням фінансування; а припинення роботи уряду призвело до масових звільнень у провідних медичних закладах. Сейюр, онколог, чия лабораторія розробляє персоналізовані та універсальні вакцини проти раку з використанням мРНК, сказав, що федеральні гранти традиційно були критично важливими для його досліджень.
«Нічого з цього не було б можливим без підтримки федерального уряду», – сказав Сейюр виданню Live Science. «Це, безумовно, на 100% правда». І це стосується кожного етапу дослідження, від досліджень у лабораторних умовах до великих клінічних випробувань.
Ці широкомасштабні скорочення та більш цілеспрямовані скорочення мРНК-вакцин не лише призведуть до виснаження академічного середовища, де зазвичай розвиваються нові біотехнології, сказав Коллер; вони також витіснить потенційних талантів, інвесторів та зацікавлених сторін галузі у сфері мРНК з США. «У біотехнологіях ми побачимо протягом наступних п'яти-десяти років значну «витік мізків», коли інші країни будуватимуть свою інфраструктуру», – сказав він.
Коллер знає це, оскільки він є одним із засновників Альянсу за ліки на основі мРНК (AMM), глобальної організації, спрямованої на просування та відстоювання мРНК-ліків. Навесні AMM опитав понад 100 лідерів у цій галузі. Вони представляли переважно фармацевтичні та біотехнологічні організації зі штаб-квартирами в США, але також були деякі з них, що базуються в Європі, Канаді чи Азії. Ще до значних скорочень HHS у серпні ці зацікавлені сторони відчували себе стиснутими; майже половина повідомила, що «вже відчуває прямий вплив» змін у федеральній політиці, пов’язаних із фінансуванням мРНК.
«Не будемо обманювати себе: мРНК — одна з трьох найважливіших молекул в організмі, а дві інші — це ДНК і білок. Вона є посередником між ними».
Джефф Коллер, Університет Джонса Гопкінса
Скорочення призвели до згортання проектів, розірвання партнерств та втрати робочих місць. Близько 30% респондентів заявили, що у разі подальших скорочень вони можуть відмовитися від мРНК, а 30% сказали, що розглянули б можливість перенесення своєї діяльності в інші країни. Понад 80% погодилися з тим, що політика проти мРНК виштовхне таланти зі США до інших регіонів.
Навіть коли вчені стикаються з цими масштабними проблемами на національній та міжнародній арені, сутички також розгортаються на рівні штатів. Ці битви стосуються переважно доступу громадськості до мРНК-вакцин, але потенційно можуть мати ширші наслідки.
Законопроект, який все ще розглядається в комітеті Айови, передбачає правопорушення за введення мРНК-вакцини в штаті зі штрафом у розмірі 500 доларів за кожне введене щеплення. Інший законопроект, що розглядається в комітеті Південної Кароліни, забороняє використання «генної терапії» на основі мРНК у штаті, але робить виняток для терапії неінфекційних захворювань, таких як рак.
ПОВ'ЯЗАНІ ІСТОРІЇ
— Нова мРНК-терапія є перспективною в лікуванні «надрідкісних» спадкових захворювань
— Експериментальні вакцини проти ВІЛ демонструють багатообіцяючі результати після ранніх випробувань безпеки
— Нова ін'єкція мРНК є кроком вперед у «пошуку» ліків від прееклампсії
Можливо, більшість законопроектів такого типу ніколи не стануть законами, а деякі, як-от той, що внесений у Південній Кароліні, та два неухвалені законопроекти в Техасі, навмисно роблять винятки для певних застосувань мРНК. Однак інші були сформульовані таким чином, що стало незрозуміло, чи дозволені будь-які ліки на основі мРНК. Якщо будь-який із таких законопроектів зрештою буде прийнято на рівні штату, це може вплинути на те, де компанії, що виробляють мРНК, зможуть виробляти продукти та проводити клінічні випробування, сказав Коллер. Тож, хоча на національному рівні відбувається відтік експертів, ми можемо побачити його відлуння на рівні штату.
Майбутнє мРНК-медицини в США залежить від багатьох «якщо», і найгірший сценарій може не статися. Але з огляду на приголомшливу невизначеність, дослідники в цій галузі починають шукати кращі варіанти.
«Не обманюймо себе: мРНК — одна з трьох найважливіших молекул в організмі, а дві інші — це ДНК і білок. Вона є посередником між ними», — сказав Коллер. «Коли федеральний уряд надсилає повідомлення про те, що медицина та дослідження на основі мРНК небажані, ви фактично кажете, що існує ціла галузь науки, яка більше не вітається в США».
ТЕМИ вакцини
Ніколетта Ланезе, редактор каналів, відділ здоров'я
Ніколетта Ланезе — редакторка каналу про здоров'я на Live Science, а раніше працювала редактором новин та штатним автором на цьому сайті. Вона має сертифікат магістра з наукової комунікації Каліфорнійського університету в Санта-Крузі та дипломи з неврології та танцю Університету Флориди. Її роботи публікувалися, серед інших видань, у The Scientist, Science News, Mercury News, Mongabay та Stanford Medicine Magazine. Проживаючи в Нью-Йорку, вона також активно займається танцями та виступає у виставах місцевих хореографів.
Ви повинні підтвердити своє публічне ім'я, перш ніж коментувати
Будь ласка, вийдіть із системи, а потім увійдіть знову. Після цього вам буде запропоновано ввести своє ім'я для відображення.
Вийти Читати далі
Розкриття (численних) хибних заяв РФК-молодшого про вакцини проти COVID
«Це зовсім інший рівень антивакцинальної активності, ніж будь-коли раніше», — каже епідеміолог доктор Сет Берклі.
Дослідження показує, що мРНК-вакцини проти COVID-19 можуть стимулювати імунну систему розпізнавати та знищувати рак
Майбутні пандемії – це «неминучість», і ми повинні бути краще підготовлені до справедливого розподілу вакцин
Ретельно відібрані консультанти RFK приїдуть на розгляд графіка вакцинації дітей. Ось що потрібно знати.
Хіміотерапія шкодить як раковим, так і здоровим клітинам. Але вчені вважають, що наночастинки можуть допомогти це виправити.
Найновіше в медицині та ліках
«Це зовсім інший рівень антивакцинальної активності, ніж будь-коли раніше», — каже епідеміолог доктор Сет Берклі.
Майбутні пандемії – це «неминучість», і ми повинні бути краще підготовлені до справедливого розподілу вакцин
Смертельні укуси мамби зупиняють роботу м'язів, але іноді протиотрута може призвести до їх перевантаження.
Вражаючі зображення фіксують, як антибіотик знищує бактерії в режимі реального часу
Хіміотерапія шкодить як раковим, так і здоровим клітинам. Але вчені вважають, що наночастинки можуть допомогти це виправити.
«Новаторська» генна терапія – перший метод лікування хвороби Хантінгтона, який уповільнює перебіг захворювання
Найновіші функції
Одна молекула може започаткувати революційні ліки від раку, діабету та генетичних захворювань, але США відвертаються від неї
Чому зуби не вважаються кістками?
Історія науки: Перше повідомлення між комп'ютерами закладає основу для інтернету, але воно дає збій на півдорозі — 29 жовтня 1969 року
Міжзоряний об'єкт 3I/ATLAS ось-ось стане дуже активним — космічне фото тижня
Прикраса для носа обезголовлювача: 1500-річна золота прикраса із зображенням кровожерливого південноамериканського бога
Водоспад Вічний вогонь: міні-водоспад Нью-Йорка, який приховує грот, наповнений невгасимим вогнем
ОСТАННІ СТАТТІ
Астрономи попереджають, що план скандального стартапу «продавати сонячне світло» за допомогою гігантських дзеркал у космосі буде «катастрофічним» та «жахливим».
Live Science є частиною Future US Inc, міжнародної медіагрупи та провідного цифрового видавництва. Відвідайте наш корпоративний сайт.
Додати як пріоритетне джерело в Google
- Про нас
- Зверніться до експертів Future
- Умови та положення
- Політика конфіденційності
- Політика щодо файлів cookie
- Заява про доступність
- Рекламуйтеся у нас
- Веб-сповіщення
- Кар'єра
- Редакційні стандарти
- Як запропонувати нам історію
© Future US, Inc. Повний 7-й поверх, 130 West 42nd Street, Нью-Йорк, штат Нью-Йорк, 10036.
var dfp_config = { “site_platform”: “vanilla”, “keywords”: “type-feature,longform-article,van-paywall,disable-auto-tag-links-in-first-block,serversidehawk,videoarticle,van-enable-adviser-”
Sourse: www.livescience.com