Чоловік, у якого діагностували діабет 1 типу, досяг того, про що багато хто прагнув роками. Після трансплантації змінених клітин підшлункової залози його організм відновив вироблення власного інсуліну без необхідності прийому імуносупресивних препаратів, як повідомляється в дослідженні випадку, опублікованому в New England Journal of Medicine.
Діабет 1 типу виникає, коли імунна система помилково атакує острівцеві клітини підшлункової залози. Ці клітини відповідають за вироблення інсуліну, який регулює рівень цукру в крові. Більшість людей покладаються на ін'єкції інсуліну, але це не відновлює природне вироблення гормонів.
Трансплантація клітин острівців дає можливість відновити власне вироблення інсуліну; проте існує значна проблема. Організм часто розпізнає пересаджені клітини як чужорідні та намагається їх знищити. Як наслідок, пацієнти повинні приймати ліки, що пригнічують їхню імунну відповідь, підвищуючи їхню вразливість до інфекцій.
Дослідницька група зі Швеції та Сполучених Штатів прагнула подолати цю перешкоду. Вони отримали донорські острівцеві клітини та модифікували їх за допомогою CRISPR. Ця технологія дозволяє точно редагувати ДНК, подібно до використання ножиць та лупи одночасно. Вчені внесли три зміни. Дві з них зменшили кількість білків на поверхні клітини, які імунна система використовує для розрізнення власних та чужих клітин. Третя модифікація підвищує вироблення білка CD47, який часто називають сигналом «не чіпай мене», що допомагає заспокоїти інші імунні клітини.
Змінену тканину імплантували в передпліччя пацієнта. Імунна система не атакувала; клітини прижилися та почали виробляти інсулін. Дванадцять тижнів по тому вироблення гормонів продовжується, без ознак відторгнення.
Кількість трансплантованих клітин була мінімальною, тому пацієнту все ще потрібен щоденний інсулін. Тим не менш, цей випадок продемонстрував безпеку методу та надав перші докази того, що такі клітини можуть функціонувати без необхідності постійного введення препаратів проти відторгнення.
Дослідники готуються до масштабніших клінічних випробувань. Вони прагнуть визначити, чи матимуть модифіковані клітини тривалу ефективність, чи зможуть вони підтримувати стабільний контроль рівня цукру в крові та чи буде цей підхід застосовним до інших. Позитивний результат прокладе шлях до справжнього лікування, яке імітує природну роботу підшлункової залози.
Джерело: ukr.media